《柳葉刀》發(fā)表復旦大學團隊遺傳性耳聾基因療法
本報上海1月30日電 (記者姜泓冰)復旦大學附屬眼耳鼻喉科醫(yī)院領銜在遺傳性耳聾基因治療方面取得重大突破,全球首次利用研發(fā)的基因治療藥物恢復遺傳性耳聾患者聽力和言語。1月25日,該項臨床研究成果以長文形式發(fā)表在《柳葉刀》(The Lancet)上,研究展現了基因治療對治療遺傳性耳聾的巨大潛力,有助于推動耳聾基因治療藥物的研發(fā)和臨床應用。
據了解,全球先天性耳聾患者高達2600萬。新生兒中的耳聾患者60%與遺傳因素也就是基因缺陷相關,嚴重阻礙了兒童言語、認知以及智力發(fā)育。
2022年10月,研究進入臨床試驗,實施了全球首例遺傳性耳聾患兒的內耳基因治療。此后,研究陸續(xù)納入多例患者接受基因治療。目前最長隨訪時間在1年以上,患兒已可進行日常對話。這是全球第一個獲得療效的耳聾基因治療,也是該領域目前成系統的、病例數最多、隨訪時間最長的臨床試驗之一。
《 人民日報 》( 2024年01月31日 11 版)
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