莫讓抗腫瘤藥成為兒童用藥的“難上之難”
近日,國家藥監(jiān)局藥品評(píng)審中心(CDE)就《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術(shù)指導(dǎo)原則》公開征求意見。征求意見通知中坦言,“與成人抗腫瘤藥物的研發(fā)熱度相比,兒童抗腫瘤藥的研發(fā)明顯不足。兒童腫瘤治療領(lǐng)域存在更為迫切的臨床需求;同時(shí),相較于成人,兒童抗腫瘤藥物研發(fā)的難度也更大”。
兒童用藥研發(fā)難是個(gè)世界性難題,我國也不例外。今年8月,國家衛(wèi)健委召開新聞發(fā)布會(huì),介紹黨的十八大以來我國衛(wèi)生健康科技創(chuàng)新與醫(yī)學(xué)教育工作進(jìn)展成效時(shí),也并沒有回避這個(gè)問題。專用品種少、適宜劑型少、生產(chǎn)廠家少,是我國兒童用藥面臨的普遍問題,而作為兒童用藥中更為細(xì)分的兒童抗腫瘤藥,更是因?yàn)閮和[瘤發(fā)病率遠(yuǎn)低于成人,而成為研發(fā)“冷門”。
據(jù)國際權(quán)威醫(yī)學(xué)期刊研究結(jié)果顯示:2018-2020年,我國平均每年新發(fā)兒童和青少年癌癥患者4萬多名。雖然患兒絕對(duì)數(shù)量不算多,但疾病落在每個(gè)具體患兒家庭的頭上,就是一座山。如何加強(qiáng)兒童抗腫瘤藥物的研發(fā),給患兒及其家庭送去希望,是一件亟待解決的事,需要包括企業(yè)、政府、患者家庭等各方的共同努力。
國家對(duì)兒童藥物研發(fā)問題一直以來都非常重視,這么多年特別是近十年來,陸續(xù)出臺(tái)了近二十項(xiàng)專門針對(duì)兒童藥物研發(fā)的指導(dǎo)和鼓勵(lì)政策。例如2014年出臺(tái)了《關(guān)于保障兒童用藥的若干意見》;2016年發(fā)布了《關(guān)于臨床急需兒童用藥申請(qǐng)優(yōu)先審評(píng)審批品種評(píng)定基本原則及首批優(yōu)先評(píng)審品種的公告》;從2016年至今,先后發(fā)布了三批《鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單》;最新發(fā)布的《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》也多次提及鼓勵(lì)兒童藥物研發(fā),這些都為藥企投入相關(guān)藥物研發(fā)指引了方向。
以政策上的鼓勵(lì)和傾斜提振藥企的研發(fā)意愿,是解決兒童藥研發(fā)難題的基石。國家層面政策發(fā)力的同時(shí),地方政府也應(yīng)根據(jù)各自的具體情況,進(jìn)一步出臺(tái)和完善針對(duì)兒童藥物研發(fā)的鼓勵(lì)支持政策,為相關(guān)藥企鋪設(shè)政策“快車道”。此外,納入醫(yī)保目錄中的兒童用藥,也應(yīng)結(jié)合鼓勵(lì)研發(fā)申報(bào)兒童藥品清單動(dòng)態(tài)調(diào)整,定期更新。
資金支持是增強(qiáng)藥企研發(fā)動(dòng)力的重中之重。在醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)公益性第一位的前提下,企業(yè)畢竟也要保障盈利。有沒有足夠的錢來支撐它們做研發(fā)?研發(fā)生產(chǎn)出來的藥品有沒有利潤?投入產(chǎn)出比大不大?這些都是藥企需要實(shí)實(shí)在在面對(duì)的問題。政府和有關(guān)部門對(duì)此除了進(jìn)行直接資金支持外,諸如兒童抗腫瘤藥品研發(fā)費(fèi)用加計(jì)扣除、增值稅簡易征收等間接減免優(yōu)惠也可以同步施行。此外,還要鼓勵(lì)引導(dǎo)金融機(jī)構(gòu)加大對(duì)相關(guān)藥企的支持力度,在提供優(yōu)惠的、有針對(duì)性的金融產(chǎn)品和企業(yè)融資方面多下功夫。還可以鼓勵(lì)社會(huì)資本進(jìn)入相關(guān)領(lǐng)域。通過這些措施解決藥企研發(fā)兒童抗腫瘤藥品的資金后顧之憂。
破解兒童抗腫瘤藥品研發(fā)難題還應(yīng)創(chuàng)新研究思路、拓寬解決路徑。通過新一代信息技術(shù)賦能藥品研發(fā),提升新靶點(diǎn)和新藥物的發(fā)現(xiàn)效率,縮短研發(fā)周期,降低研發(fā)成本。推動(dòng)健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)的開發(fā)應(yīng)用和整合共享,盡快建立統(tǒng)一的臨床大數(shù)據(jù)平臺(tái),為創(chuàng)新藥研發(fā)及臨床研究提供數(shù)據(jù)支撐。在這些方面,國內(nèi)“專精特新”藥企可以有所作為。同時(shí)還要放寬視野,吸引全球醫(yī)藥創(chuàng)新要素向國內(nèi)聚集,以人類共同智慧為相關(guān)藥品的研發(fā)貢獻(xiàn)力量。
“現(xiàn)代化最重要的指標(biāo)還是人民健康,這是人民幸福生活的基礎(chǔ)”。兒童是國家和民族的未來,他們的健康連著千家萬戶的幸福。全社會(huì)應(yīng)該繼續(xù)加大對(duì)包括兒童抗腫瘤藥在內(nèi)的兒童藥品研發(fā)生產(chǎn)的關(guān)注,齊心協(xié)力推動(dòng)相關(guān)產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展,破解發(fā)展難題,回應(yīng)學(xué)界、業(yè)界和群眾關(guān)切,努力提升腫瘤患兒的治愈率和生存質(zhì)量,莫讓兒童抗腫瘤藥成為兒童用藥的“難上之難”,以切實(shí)的行動(dòng)措施筑牢健康中國之基。(李靖)
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